malattie rare del sangue

Malattie Rare del Sangue

Sanofi si impegna quotidianamente per migliorare la salute e la qualità di vita delle persone che convivono con una malattia rara del sangue, grazie a una ricerca scientifica d’avanguardia..

A seguito dell’acquisizione, a inizio 2018 di Bioverativ e Ablynx, Sanofi ha rafforzato la propria leadership nelle malattie rare, creando una piattaforma specifica per le malattie rare del sangue (Rare Blood Disorders) che combina la propria storia di successo nelle malattie rare – incentrata sul paziente – con una spinta all’innovazione, senza dimenticare il rigore nella ricerca clinica. Elementi chiave per poter fare la differenza per le persone affette da malattie rare del sangue.
 
Con il primo trattamento approvato per la porpora trombotica trombocitopenica acquisita (aTTP), un ampio portfolio nell’emofilia e diverse altre terapie in sviluppo con il potenziale per diventare le opzioni di trattamento di riferimento nelle rispettive patologie, Sanofi ha l’opportunità di fornire risposte efficaci per patologie rare del sangue che oggi hanno poche opzioni.

La porpora trombotica trombocitopenica acquisita (aTTP)
È una patologia autoimmune della coagulazione del sangue. È una condizione ultra-rara che colpisce ogni anno tra 1 e 6 persone per milione. La forma acquisita della patologia (aTTP) costituisce circa il’80% 95% di tutte le forme di porpora trombotica trombocitopenica. Il rimanente 5% è costituito da forme congenite che di solito emergono in età pediatrica.  
La aTTP è una patologia dal forte impatto sociale. Colpisce principalmente persone giovani, tra i 30 e 40 anni, e soprattutto donne, con un rapporto di 3:1 rispetto agli uomini. Per via delle sue manifestazioni acute, presenta un alto tasso di mortalità, pari al 20%,  90% in assenza di trattamento e a poco tempo dalla comparsa dei sintomi. 
Per sapere di più sulla aTTP visita il sito web di Sanofi capirelattp.it

L’emofilia 
Sanofi è guidata dalla volontà di conoscere e comprendere cosa significa convivere con l'emofilia. E lo fa ascoltando la comunità di pazienti, operatori sanitari, medici e gruppi di supporto.

L'emofilia è una malattia genetica rara in cui il sangue di una persona non si coagula normalmente a causa di livelli insufficienti di alcuni fattori di coagulazione. Le persone con emofilia possono sanguinare spontaneamente o per un periodo di tempo prolungato dopo un infortunio a causa di una coagulazione carente. Si stima che nel mondo siano circa 400.000 le persone con emofilia, delle quali il 75% non ha accesso alle cure oppure le terapie non sono adeguate. 

Vi sono due forme di emofilia, l’emofilia A e l’emofilia B:
 
L'emofilia A è una malattia genetica causata dalla mancanza o da un difetto del fattore VIII della coagulazione. Si verifica in un maschio ogni 5.000 nati a livello globale ed è quattro volte più comune dell'emofilia B. Nell'emofilia A, più della metà dei pazienti presenta la forma grave della malattia.
L’emofilia B è una malattia genetica causata dalla mancanza o da un difetto del fattore IX della coagulazione. Si verifica in circa un maschio ogni 30.000 nati in tutto il mondo. Il 45% delle persone con emofilia B presenta la forma grave della malattia. L'emofilia B è quattro volte meno comune dell'emofilia A. 
 
In questo ambito, Sanofi si impegna per far progredire la scienza con l'obiettivo di avere un impatto significativo nella vita delle persone con emofilia. È in corso uno studio clinico in fase avanzata che esplora un trattamento sperimentale disegnato per fornire una protezione estesa per tutte le forme di emofilia.
Impegnata nella scoperta e nello sviluppo di nuovi farmaci, Sanofi ha anche in fase iniziale di sviluppo clinico una nuova terapia del fattore VIII della coagulazione per le persone con emofilia A.

Orientati alla crescita
Oltre al portafoglio attuale e alla ricerca in ambito di emofilia, Sanofi ha una ampia pipeline per patologie in cui sono necessarie nuove opzioni di trattamento, tra cui la malattia da crioagglutinine (CAD), l'anemia falciforme e la beta talassemia.


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